Генотерапия — совокупность генноинженерных (биотехнологических) и медицинских методов, направленных на внесение изменений в генетический аппарат клеток человека в целях лечения заболеваний.
Генотерапия - это новая и бурно развивающаяся область, ориентированная на исправление дефектов, вызванных мутациями (изменениями) в структуре ДНК, или придания клеткам новых функций.
Есть два типа генотерапии: соматическая и генеративная.
Соматические клетки— клетки, составляющие тело (сому) многоклеточных организмов и не принимающие участия в половом размножении. При соматической генотерапии генетический материал вводят только в соматические клетки.
Есть также фетальная генотерапия, при которой чужеродную ДНК вводят в зиготу или эмбрион на ранней стадии развития; при этом ожидается, что введённый материал попадёт во все клетки реципиента (и даже в половые клетки), обеспечив тем самым передачу следующему поколению.
Для осуществления лечения сначала необходимо найти людей, пострадавших от генетического заболевания, и проследить за изменениями генов в их родословной.
При анализе генов пациентов нужно определить точное положение гена, который мог оказаться поврежденным.
Здоровую версию этого же гена вживляют в «вектор» - безвредный вирус, после чего вводят пациенту. «Вектор» должен вставить правильный ген в клетки пациента, и, таким образом, излечить болезнь.
Новая разновидность генной терапии, называемая Crispr способна помочь ученым модифицировать ДНК человека. А это позволяет приступить к лечению генетических болезней, которые до сих пор являются неизлечимыми. Crispr, в теории, может привести к созданию методов лечения таких недугов, как хорея Гентингтона, серповидно-клеточная анемия или даже синдром Дауна. Crispr позволяет ученым "редактировать" генетическую информацию человека, то есть прямо влиять на его ДНК. До последнего времени это было невозможно.
По некоторым данным, в скором будущем появится возможность менять генетическую структуру сперматозоидов человека, а значит, и предотвращать некоторые наследственные заболевания. Японским и американским исследователям удалось встроить чужеродную ДНК в сперматозоиды некоторых видов рыб – без каких-либо потерь для ее функциональных возможностей. В предыдущих работах, таким образом, были получены организмы со смешанной генетической структурой.